Mesenchymale stamceltherapie (MSC): FDA keurt Ryoncil goed 

Ryoncil is goedgekeurd voor de behandeling van steroïde-refractaire acute graft-versus-hostziekte (SR-aGVHD), een levensbedreigende aandoening die kan voortvloeien uit een bloedstamceltransplantatie die wordt uitgevoerd om de defecte stamcellen van de ontvanger te vervangen bij bepaalde soorten bloedkanker, bloedziekten of immuunsysteemstoornissen. Dit maakt Ryoncil de eerste door de FDA goedgekeurde MSC (Mesenchymale Stamcel)-therapie. Ryoncil bevat MSC's die zijn geïsoleerd uit het beenmerg van gezonde volwassen menselijke donoren en die kunnen differentiëren in meerdere andere soorten cellen. Intraveneuze infusies van mesenchymale stromacellen (MSC's) bieden overlevingsvoordelen.  

Op 18 december 2024 heeft de FDA Ryoncil (remestemcel-L-rknd) goedgekeurd, een allogene (donor) mesenchymale stromale celtherapie (MSC) afkomstig uit beenmerg voor de behandeling van steroïdresistente acute graft-versus-hostziekte (SR-aGVHD) bij pediatrische patiënten van 2 maanden en ouder. Hiermee is Ryoncil de eerste door de FDA goedgekeurde MSC-therapie (mesenchymale stamceltherapie).

Ryoncil bevat MSC's die zijn geïsoleerd uit het beenmerg van gezonde volwassen menselijke donoren en die kunnen differentiëren in meerdere andere celtypen.  

Steroïde-refractaire acute graft-versus-hostziekte (SR-aGVHD) is een ernstige en levensbedreigende aandoening die aanzienlijke, wijdverspreide gezondheidsgevolgen kan hebben, waaronder schade aan meerdere organen, verminderde kwaliteit van leven en risico op overlijden bij getroffen patiënten. Dit kan optreden als een complicatie van allogene hematopoëtische (bloed)stamceltransplantatie (allo-HSCT).   

Bij allo-HSCT ontvangt een patiënt hematopoëtische stamcellen van een gezonde donor om de eigen stamcellen te vervangen en nieuwe bloedcellen te vormen. Deze procedure wordt vaak uitgevoerd als onderdeel van de behandeling van bepaalde soorten bloedkanker, bloedziekten of aandoeningen van het immuunsysteem. 

Goedkeuring van Ryoncil volgt op evaluatie van de veiligheid en effectiviteit in een multicenter, single-arm studie met 54 pediatrische deelnemers met SR-aGVHD die allo-HSCT hadden ondergaan. De deelnemers ontvingen in totaal acht intraveneuze infusies van Ryoncil tweemaal per week gedurende vier opeenvolgende weken. De beoordeling van de effectiviteit was voornamelijk gebaseerd op de snelheid en duur van de respons op de behandeling 28 dagen na het starten van Ryoncil. 

Uit een ander onderzoek naar SR-aGVHD na allo-HSCT bleek dat een combinatie van MSC's en basiliximab (een monoklonaal antilichaam dat wordt gebruikt om afstoting van transplantaten te voorkomen) tot een veel betere complete respons (CR) leidt dan basiliximab alleen.

Uit klinische onderzoeken is gebleken dat intraveneuze infusies van mesenchymale stromacellen (MSC's) een positief effect hebben op de overleving. 

*** 

Referenties:  

1. FDA-persbericht – FDA keurt eerste mesenchymale stromaceltherapie goed voor de behandeling van steroïde-refractaire acute graft-versus-hostziekte. Geplaatst op 18 december 2024. Beschikbaar op https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host  

2. Fu, H., Sun, X., Lin, R. et al. Mesenchymale stromacellen plus basiliximab verbeteren de respons op steroïde-refractaire acute graft-versus-hostziekte als tweedelijnstherapie: een multicenter, gerandomiseerde, gecontroleerde studie. BMC Med 22, 85 (2024). https://doi.org/10.1186/s12916-024-03275-5 

3. Kelly, K., Bloor, AJC, Griffin, JE et al. Veiligheidsresultaten na twee jaar van iPS-cel-afgeleide mesenchymale stromacellen bij acute steroïd-resistente graft-versus-hostziekte. Nat Med 30, 1556–1558 (2024). https://doi.org/10.1038/s41591-024-02990-z 

***