Monoklonale antilichamen (mAbs) lecanemab en donanemab zijn respectievelijk in het VK en de VS goedgekeurd voor de behandeling van vroege Alzheimer, terwijl lecanemab in de EU een vergunning voor het in de handel brengen is geweigerd vanwege "onbevredigende" veiligheids- en werkzaamheidsgegevens uit de klinische onderzoeken. NICE, de publieke instantie in het VK die verantwoordelijk is voor het beoordelen van bewijs voor nieuwe gezondheidstechnologieën om waarde voor de belastingbetaler te garanderen, denkt dat de voordelen van lecanemab te klein zijn om de kosten voor de NHS te rechtvaardigen. Gegeven, Ziekte van Alzheimer Alzheimer is een veelvoorkomende neurodegeneratieve aandoening die wordt gekenmerkt door een progressieve achteruitgang van het geheugen. Wereldwijd wordt ongeveer 4% van de mensen van 60 jaar en ouder getroffen (5.4% in West-Europa en 6.4% in Noord-Amerika). De goedkeuring van de twee monoklonale antilichamen voor de behandeling van vroege vormen van de ziekte van Alzheimer biedt hoop op verbetering van de kwaliteit van leven (QoL) van de getroffen mensen.
Op 22 augustus 2024 heeft de Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) van het Verenigd Koninkrijk lecanemab goedgekeurd voor gebruik in de vroege stadia van Ziekte van Alzheimer (AD). Dit is de eerste behandeling voor de ziekte van Alzheimer die in het Verenigd Koninkrijk is goedgekeurd voor gebruik.
Lecanemab is een monoklonaal antilichaam (mAbs). Het vertraagt de verergering van de symptomen van de ziekte van Alzheimer door zich te hechten aan amyloïde bèta om de plaques in de hersenen te verminderen. Het heeft enig bewijs van werkzaamheid getoond bij het vertragen van de progressie van de ziekte in klinische onderzoeken.
Het National Institute for Health and Care Excellence (NICE), de publieke instantie die verantwoordelijk is voor het beoordelen van bewijs voor nieuwe gezondheidstechnologieën om de waarde ervan voor de belastingbetaler te waarborgen, is echter van mening dat de voordelen van lecanemab te klein zijn om de kosten voor de NHS te rechtvaardigen.
National Health Service (NHS) is een universeel systeem dat publiekelijk wordt gefinancierd uit algemene belastingen. Het biedt iedereen gezondheidszorg, gratis op het moment van levering op basis van de behoefte aan gezondheidszorg (en niet op basis van het vermogen om te betalen). NICE voert een kosteneffectiviteitsanalyse (CEA) uit voor een nieuwe behandeling en biedt klinische richtlijnen voor de NHS. De voordelen van een nieuwe behandeling moeten goed genoeg zijn om de kosten te rechtvaardigen voordat deze wordt goedgekeurd in de NHS. De conceptaanbeveling van NICE met betrekking tot lecanemab (d.w.z. “De voordelen van de nieuwe behandeling voor Alzheimer, lecanemab, zijn te klein om de kosten voor de NHS te rechtvaardigen”) impliceert dat lecanemab niet beschikbaar zal zijn voor NHS-patiënten. Echter, particuliere patiënten kunnen de lecanemab-behandeling krijgen door zelf te betalen voor de zorg.
Eerder, op 25 juli 2024, heeft het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) de vergunning voor het in de handel brengen van Leqembi (werkzame stof: lecanemab) voor de behandeling van Ziekte van Alzheimer. EMA had zorgen over zowel veiligheid als effectiviteit. Over het geheel genomen vond het agentschap dat de voordelen van de behandeling niet groot genoeg zijn om op te wegen tegen de risico's, vandaar de weigering. Op 5 augustus 2024 heeft het bedrijf voor Leqembi een heronderzoek van de weigeringsopinie aangevraagd.
In de VS werd Kisunla (donanemab-azbt; net als lecanemab is donanemab ook een monoklonaal antilichaam dat zich bindt aan amyloïde in de hersenen en de symptomen vermindert) op 02 juli 2024 goedgekeurd voor de behandeling van de ziekte van Alzheimer. Het is geïndiceerd voor patiënten met een lichte cognitieve stoornis of een lichte dementie in het stadium van Ziekte van Alzheimer.
De ziekte van Alzheimer is een veelvoorkomende neurodegeneratieve aandoening die wordt gekenmerkt door progressieve achteruitgang van het geheugen. Cognitieve functies zoals denken, leren en organiserende vermogens worden aangetast. Wereldwijd wordt ongeveer 4% van de mensen van 60+ jaar getroffen. De prevalentie in West-Europa en Noord-Amerika is respectievelijk 5.4% en 6.4%. Goedkeuring van de twee monoklonale antilichamen, Lecanemab in het VK en donanemab in de VS, voor de behandeling van vroege Alzheimer biedt een optie en hoop op verbetering van de kwaliteit van leven (QoL) voor de getroffen mensen. Zelfs "enig" bewijs van werkzaamheid is een welkom begin.
***
Referenties:
- van Dyck, CH et al. Lecanemab bij vroege Alzheimer-ziekte. N. Engl. J. Med. 388, 9–21 (2023). DOI: https://doi.org/10.1056/NEJMoa2212948
- MHRA. Persbericht – Lecanemab gelicentieerd voor volwassen patiënten in de vroege stadia van de ziekte van Alzheimer. Geplaatst op 22 augustus 2024. Beschikbaar op https://www.gov.uk/government/news/lecanemab-licensed-for-adult-patients-in-the-early-stages-of-alzheimers-disease
- NICE. Nieuws – Voordelen van nieuwe Alzheimer-behandeling lecanemab zijn te klein om de kosten voor de NHS te rechtvaardigen. Geplaatst op 22 augustus 2024. Beschikbaar op https://www.nice.org.uk/news/articles/benefits-of-new-alzheimer-s-treatment-lecanemab-are-too-small-to-justify-the-cost-to-the-nhs
- Europees Geneesmiddelenbureau. Leqembi. Update van 5 augustus 2024. Beschikbaar op https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/leqembi
- FDA keurt behandeling goed voor volwassenen met de ziekte van Alzheimer https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-treatment-adults-alzheimers-disease
- KISUNLA (donanemab-azbt) injectie, voor intraveneus gebruik Eerste goedkeuring in de VS: 2024 https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/761248s000lbl.pdf
- Espay AJ, Kepp KP, Herrup K. Lecanemab en Donanemab als therapieën voor de ziekte van Alzheimer: een geïllustreerd perspectief op de gegevens. eNeuro. 2024 1 juli;11(7):ENEURO.0319-23.2024. DOI: https://doi.org/10.1523/ENEURO.0319-23.2024
***
 lecanemab and donanemab have been approved for the treatment of early Alzheimer’s disease in the UK and USA respectively while lecanemab has been refused marketing authorisation in the EU in view of “unsatisfactory” safety and efficacy data from the clinical trials. NICE, the public body in the UK responsible for assessing evidence for new health technologies for ensuring value for the taxpayer, thinks that benefits of lecanemab are too small to justify the cost to the NHS. Given, Alzheimer’s disease is a common neurodegenerative disorder characterised by progressive decline in memory and about 4 % people aged 60+ years worldwide are affected (5.4 % in Western Europe and 6.4 % North America), approval of the two monoclonal antibodies for the treatment of early Alzheimer’s disease offers hope for improvement in quality of life (QoL) of the affected people.){kind=link}