Op 11 oktober 2024 ontving Hympavzi (marstacimab-hncq), een humaan monoklonaal antilichaam gericht op “weefselfactorpadremmer”, een Amerikaanse goedkeuring FDA's goedkeuring als nieuw medicijn voor het voorkomen van bloedingen bij personen met hemofilie A of hemofilie B.
Eerder, op 19 september 2024, kreeg Hympavzi van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) een vergunning voor het in de handel brengen voor de profylaxe van bloedingen bij patiënten met ernstige hemofilie A of B.
Hemofilie A is een erfelijke bloedingsstoornis die wordt veroorzaakt door een tekort aan bloedstollingsfactor VIII, terwijl hemofilie B wordt veroorzaakt door een tekort aan stollingsfactor IX. Beide aandoeningen worden conventioneel behandeld door ontbrekende bloedstollingsfactoren te vervangen door injecties.
Hympavzi voorkomt bloedingen door een ander proces. Het richt zich op het natuurlijk voorkomende antistollingseiwit genaamd "tissue factor pathway inhibitor" en vermindert de antistollingsactiviteit, waardoor de hoeveelheid trombine toeneemt.
Het nieuwe medicijn biedt patiënten een nieuwe behandelingsoptie. Dit is de eerste, niet-factor en eenmaal per week behandeling voor hemofilie B.
De goedkeuring van Hympavzi door de FDA is gebaseerd op de bevredigende resultaten van de multicenter klinische fase 3-studie waarin de veiligheid en werkzaamheid ervan werd geëvalueerd bij adolescenten en volwassen deelnemers in de leeftijd van 12 tot <75 jaar met ernstige hemofilie A of matig ernstige tot ernstige hemofilie B.
***
Bronnen:
- FDA-persbericht – FDA keurt nieuwe behandeling voor hemofilie A of B goed. Geplaatst op 11 oktober 2024. Beschikbaar op https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-hemophilia-or-b
- EMA. Hympavzi – Marstacimab. Verkrijgbaar bij https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/hympavzi
***
