Concizumab (handelsnaam, Alhemo), een monoklonaal antilichaam werd op 20 december 2024 door de FDA goedgekeurd voor de preventie van bloedingsepisodes bij patiënten met hemofilie A met factor VIII-remmers of hemofilie B met factor IX-remmers. Het had een paar dagen geleden, op 16 december 2024, goedkeuring gekregen van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) voor dezelfde indicaties.
Sommige hemofiliepatiënten die "stollingsfactormedicijnen" gebruiken voor de behandeling van hun bloedingsstoornis ontwikkelen antilichamen (tegen de stollingsfactormedicijnen). De gevormde antilichamen remmen de werking van "stollingsfactormedicijnen" waardoor ze minder effectief worden. Deze aandoening wordt momenteel behandeld door immuuntolerantie te induceren door dagelijkse injecties met stollingsfactoren. Goedkeuring van Concizumab (Alhemo) biedt dergelijke patiënten een alternatieve behandeling.
Concizumab wordt dagelijks toegediend als subcutane injectie.
De goedkeuring van Alhemo was gebaseerd op de evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid ervan in een multinationale, multicenter, open-label, fase 3 klinische studie. In de studie werden de jaarlijkse bloedingspercentages (ABR) met 86% verlaagd voor de Alhemo-behandelingsgroep vergeleken met de groep zonder profylaxe.
Bloedingsstoornissen bij hemofilie worden veroorzaakt door een tekort aan stollingsfactoren. Hemofilie A wordt veroorzaakt door een tekort aan stollingsfactor VIII, terwijl hemofilie B wordt veroorzaakt door lage niveaus van factor IX. Gebrek aan functionele factor XI is verantwoordelijk voor hemofilie C. Deze aandoeningen worden behandeld door commercieel bereide stollingsfactor of een niet-factorproduct toe te dienen als functionele vervanging van de ontbrekende factor.
Octocog alfa (Advate), een 'genetisch gemanipuleerde versie van stollingsfactor VIII met behulp van DNA-technologie', wordt vaak gebruikt voor de preventieve en on-demand behandeling van hemofilie A. Voor hemofilie B wordt nonacog alfa (BeneFix), een gemanipuleerde versie van stollingsfactor IX, vaak gebruikt.
Hympavzi (marstacimab-hncq), een menselijk monoklonaal antilichaam gericht op “tissue factor pathway inhibitor” werd onlangs goedgekeurd als een nieuw medicijn voor de preventie van bloedingen bij personen met hemofilie A of hemofilie B.
***
Referenties:
- FDA keurt medicijn goed om bloedingsepisodes te voorkomen of de frequentie ervan te verminderen bij patiënten met hemofilie A met remmers of hemofilie B met remmers. Geplaatst op 20 december 2024. Beschikbaar op https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-prevent-or-reduce-frequency-bleeding-episodes-patients-hemophilia-inhibitors-or
- EMA. Alhemo – Concizumab. Beschikbaar https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/alhemo en https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1881.htm
- NHS. Behandeling van Hemofilie. Beschikbaar op https://www.nhs.uk/conditions/haemophilia/treatment/
- CDC. Behandeling van Hemofilie. Beschikbaar op https://www.cdc.gov/hemophilia/treatment/index.html
Gerelateerd artikel
- Hympavzi (marstacimab): Nieuwe behandeling voor hemofilie. Scientific European. Geplaatst op 12 oktober 2024. Beschikbaar op http://scientificeuropean.co.uk/medicine/hympavzi-marstacimab-new-treatment-for-hemophilia/
***
, a monoclonal antibody was approved by the FDA on 20 December 2024 for prevention of bleeding episodes in patients with hemophilia A with factor VIII inhibitors or hemophilia B with factor IX inhibitors. It had received approval by the European Medicines Agency (EMA) few days ago on 16 December 2024 for the same indications.){kind=link}