Tecelra (afamitresgene autoleucel), een gentherapie voor de behandeling van volwassenen met gemetastaseerd synoviaal sarcoom, is goedgekeurd door de FDA . De goedkeuring is gebaseerd op een beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid in een multicenter, open-label klinische studie. Het is de eerste door de FDA goedgekeurde gentherapie voor de T-celreceptor (TCR).
Tecelra, toegediend als een enkele IV-dosis, is een autologe T-cel-immunotherapie gemaakt van de eigen T-cellen van de patiënt die zijn gemodificeerd om een TCR tot expressie te brengen die zich richt op het MAGE-A4-antigeen dat tot expressie wordt gebracht door kankercellen in synoviaal sarcoom.
Misselijkheid, braken, vermoeidheid, infecties, koorts, constipatie, kortademigheid, buikpijn, niet-cardiale pijn op de borst, verminderde eetlust, snelle hartslag, rugpijn, hypotensie, diarree en zwelling zijn de meest voorkomende bijwerkingen die met deze behandeling gepaard gaan. De patiënt kan een gevaarlijke vorm van agressieve reactie van het immuunsysteem ervaren en kan ook Immune Effector Cell-associated Neurotoxicity Syndrome (ICANS) vertonen. Daarom moeten patiënten die deze behandeling krijgen, gecontroleerd worden en wordt geadviseerd om gedurende ten minste vier weken na ontvangst van Tecelra niet te rijden of gevaarlijke activiteiten uit te voeren.
Synoviale sarcoom is een zeldzame vorm van kanker waarbij kwaadaardige cellen zich ontwikkelen en een tumor vormen in zacht weefsel. Het kan in veel delen van het lichaam voorkomen, maar ontwikkelt zich het meest in de ledematen. Het is een potentieel levensbedreigende vorm van kanker met een verwoestende impact op patiënten. Elk jaar worden in de VS ongeveer 1,000 mensen getroffen door synoviale sarcoom, en het komt het meest voor bij volwassen mannen van 30 jaar of jonger.
De behandeling omvat doorgaans een operatie om de tumor te verwijderen en kan ook radiotherapie en/of chemotherapie omvatten. Goedkeuring van Tecelra biedt een nieuwe optie voor de getroffen mensen, die vaak met beperkte behandelingsopties worden geconfronteerd.
De goedkeuring van Tecelra is verleend aan Adaptimmune, LLC.
***
Referenties:
- FDA keurt eerste gentherapie goed voor de behandeling van volwassenen met gemetastaseerd synoviaal sarcoom. Gepubliceerd op 02 augustus 2024. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-treat-adults-metastatic-synovial-sarcoma
***
, a gene therapy for the treatment of adults with metastatic synovial sarcoma has been approved by the FDA. The approval was based on assessment of safety and effectiveness in a multicentre, open-label clinical trial. It is the first FDA-approved T cell receptor (TCR) gene therapy.){kind=link}